Relatório de análise estatística sobre o projeto "clinical and functional data, genetic variability and pharmacological therapies received by group of brazilian patients with duchenne muscular dystrophy" (2018)
- Authors:
- USP affiliated authors: PEREIRA, CARLOS ALBERTO DE BRAGANCA - IME ; ANDERSON, LUCAS RAMALHO - IME ; ZHANGZHE, ZHENG - IME
- Unidade: IME
- Assunto: ESTATÍSTICA APLICADA
- Language: Português
- Abstract: A distrofia muscular de Duchenne é uma doença causada por mutações associadas ao cromossomo X. As consequências da moléstia no portador são a degeneração dos músculos, levando a uma progressiva perda de funções do organismo (perda de marcha, problemas cardíacos e respiratórios), que acarretam em morte precoce. Ao compararmos o estudo de referência1 com o que foi observado em clínica, podemos ver que os cenários são parecidos, apesar de terem ocorrido alguns tipos de mutações diferentes em ambos os estudos. Com o intuito de procurar associar os tipos de mutações com as demais variáveis (sintomas iniciais e deficiência mental), concluímos que a variável de interesse (tipo de mutação) é independente dos sintomas iniciais e de deficiência mental. Ao aplicarmos o teste exato de Fisher para se testar independência entre o tipo de mutação e as variáveis citadas, os valores-p associados são dados por 45,17% e 10,69%, respectivamente. Além disto, averiguamos que não há evidências estatísticas para dizer que existem diferenças entre as médias de CPK, tempos de início de sintomas e tempo entre diagnóstico e sintomas iniciais por tipo de mutação. Aplicando o teste exato de Wilcoxon para avaliar se existe diferença entre as distribuições da variável CPK por tipo de mutação, pudemos observar um valor alto para o valor-p (51,9%). Para comparar os os tempos de início de sintomas, comparamos as três curvas de sobrevivência associadas aos tipos de mutação. Aplicando o teste log-rank, concluímos que não existe diferença entre as curvas (valor-p dado por 55,4%). A respeito do tempo entre idade de diagnóstico e início de sintomas, pudemos observar que os boxplot para a variável são praticamente os mesmos por tipo de mutação.Como os indivíduos que não tomam corticoides ainda não pararam de andar (a única informação que utilizamos para indicar a piora dos pacientes), não podemos avaliar se a utilização de corticoides é diferente de sua não utilização para a evolução da doença. Porém, pudemos realizar a comparação entre os corticoides, pois, das pessoas que perderam a marcha, todas utilizavam algum dos corticoides (prednisona ou deflasacort). Concluímos que não existe diferença entre os corticoides ao compararmos suas curvas de sobrevivência (utilizando como tempo de referência a distância entre a idade de perda de marcha e a idade em que começaram a tomar corticoides). Ao aplicarmos o teste log-rank, obtivemos o valor-p dado por 27,6%. Propusemos o modelo semi-paramétrico de riscos proporcionais de Cox para avaliar o risco de perda de marcha dos pacientes, onde a única variável explicativa estatisticamente significante foi a idade de início de corticoide (quanto mais tarde o paciente tomar, maior o risco de se perder a marcha). Calculamos também intervalos de confiança (95%) para a média e para a mediana do tempo necessário para se diagnosticar a doença a partir de seus sintomas iniciais, ambos dados por [8,11] .
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ABNT
PEREIRA, Carlos Alberto de Bragança e ANDERSON, Lucas Ramalho e ZHANGZHE, Zheng. Relatório de análise estatística sobre o projeto "clinical and functional data, genetic variability and pharmacological therapies received by group of brazilian patients with duchenne muscular dystrophy". . São Paulo: IME-USP. Disponível em: https://repositorio.usp.br/directbitstream/d64db7db-d5c7-482f-a784-308ce684a457/2926841.pdf. Acesso em: 04 mar. 2026. , 2018 -
APA
Pereira, C. A. de B., Anderson, L. R., & Zhangzhe, Z. (2018). Relatório de análise estatística sobre o projeto "clinical and functional data, genetic variability and pharmacological therapies received by group of brazilian patients with duchenne muscular dystrophy". São Paulo: IME-USP. Recuperado de https://repositorio.usp.br/directbitstream/d64db7db-d5c7-482f-a784-308ce684a457/2926841.pdf -
NLM
Pereira CA de B, Anderson LR, Zhangzhe Z. Relatório de análise estatística sobre o projeto "clinical and functional data, genetic variability and pharmacological therapies received by group of brazilian patients with duchenne muscular dystrophy" [Internet]. 2018 ;[citado 2026 mar. 04 ] Available from: https://repositorio.usp.br/directbitstream/d64db7db-d5c7-482f-a784-308ce684a457/2926841.pdf -
Vancouver
Pereira CA de B, Anderson LR, Zhangzhe Z. Relatório de análise estatística sobre o projeto "clinical and functional data, genetic variability and pharmacological therapies received by group of brazilian patients with duchenne muscular dystrophy" [Internet]. 2018 ;[citado 2026 mar. 04 ] Available from: https://repositorio.usp.br/directbitstream/d64db7db-d5c7-482f-a784-308ce684a457/2926841.pdf - Relatório de análise estatística sobre o projeto "clinical and functional data, genetic variability and pharmacological therapies received by group of brazilian patients with duchenne muscular dystrophy"
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