Development of a lentiviral vector for high-yield production of synthetic and recombinant GCase for Gaucher Disease therapy (2025)
- Authors:
- Coelho, Ana Carolina

- Wiezel, Cláudia Emília Vieira

- Campos, Alline Cristina de

- Figueiredo, Lílian Louise Souza

- Suardi, Gabriela Aparecida Marcondes

- Bernardes, Juliana de Paula

- Tirapelli, Daniela Pretti da Cunha

- Faça, Vitor Marcel

- Abraham, Kuruvilla Joseph

- Carlotti Júnior, Carlos Gilberto

- Siciliano, Velia

- Weiss, Ron
- Gerson, Stanton

- Fontes, Aparecida Maria

- Coelho, Ana Carolina
- USP affiliated authors: WIEZEL, CLÁUDIA EMÍLIA VIEIRA - FMRP ; CAMPOS, ALLINE CRISTINA DE - FMRP ; TIRAPELLI, DANIELA PRETTI DA CUNHA - FMRP ; FAÇA, VITOR MARCEL - FMRP ; ABRAHAM, KURUVILLA JOSEPH - ICMC ; CARLOTTI JUNIOR, CARLOS GILBERTO - FM ; FONTES, APARECIDA MARIA - FMRP ; BERNARDES, JULIANA DE PAULA - FMRP ; FIGUEIREDO, LÍLIAN LOUISE SOUZA - FMRP ; SUARDI, GABRIELA APARECIDA MARCONDES - FMRP
- Unidades: FMRP; ICMC; FM
- DOI: 10.3390/ijms26157089
- Subjects: RECOMBINAÇÃO GENÉTICA; LINHAGEM CELULAR; LENTIVIRUS; DOENÇAS GENÉTICAS; GENÉTICA MÉDICA
- Keywords: Gaucher disease; glucocerebrosidase; 293FT cells; codon optimization; hEF1α promoter; lentiviral vector
- Agências de fomento:
- Language: Inglês
- Objetivos de Desenvolvimento Sustentável (ODS):
03. Saúde e bem-estar
- Imprenta:
- Source:
- Título: International Journal of Molecular Sciences
- ISSN: 1661-6596
- Volume/Número/Paginação/Ano: v. 26, n. 15, p. 1-19, 2025
- Status:
- Artigo publicado em periódico de acesso aberto (Gold Open Access)
- Versão do Documento:
- Versão publicada (Published version)
- Acessar versão aberta:
-
ABNT
COELHO, Ana Carolina et al. Development of a lentiviral vector for high-yield production of synthetic and recombinant GCase for Gaucher Disease therapy. International Journal of Molecular Sciences, v. 26, n. 15, p. 1-19, 2025Tradução . . Disponível em: https://doi.org/10.3390/ijms26157089. Acesso em: 01 abr. 2026. -
APA
Coelho, A. C., Wiezel, C. E. V., Campos, A. C. de, Figueiredo, L. L. S., Suardi, G. A. M., Bernardes, J. de P., et al. (2025). Development of a lentiviral vector for high-yield production of synthetic and recombinant GCase for Gaucher Disease therapy. International Journal of Molecular Sciences, 26( 15), 1-19. doi:10.3390/ijms26157089 -
NLM
Coelho AC, Wiezel CEV, Campos AC de, Figueiredo LLS, Suardi GAM, Bernardes J de P, Tirapelli DP da C, Faça VM, Abraham KJ, Carlotti Júnior CG, Siciliano V, Weiss R, Gerson S, Fontes AM. Development of a lentiviral vector for high-yield production of synthetic and recombinant GCase for Gaucher Disease therapy [Internet]. International Journal of Molecular Sciences. 2025 ; 26( 15): 1-19.[citado 2026 abr. 01 ] Available from: https://doi.org/10.3390/ijms26157089 -
Vancouver
Coelho AC, Wiezel CEV, Campos AC de, Figueiredo LLS, Suardi GAM, Bernardes J de P, Tirapelli DP da C, Faça VM, Abraham KJ, Carlotti Júnior CG, Siciliano V, Weiss R, Gerson S, Fontes AM. Development of a lentiviral vector for high-yield production of synthetic and recombinant GCase for Gaucher Disease therapy [Internet]. International Journal of Molecular Sciences. 2025 ; 26( 15): 1-19.[citado 2026 abr. 01 ] Available from: https://doi.org/10.3390/ijms26157089 - Abordagem in vitro para avaliar os níveis de da enzima gcase nas linhagens u937 e 293-ft: consideração para produção de novas terapias moleculares para doença de gaucher
- Addition of histone deacetylase inhibitor in human cell cultures generated by gene therapy and synthetic biology approaches inhibits the secretion of lysosomal enzyme
- Addition of histone deacetylase inhibitor in transgenic human cell culture inhibits the secretion of lysosomal enzyme
- Modulação epigenética de linhagem celular recombinante humana produtora da enzima GBA
- Development of a mass spectrometry method for the quantification of secreted β-glucocerebrosidase in recombinant human cell lines for Gaucher disease therapy
- Stable and cost-effective production of GCASE-OPT using a low MOI lentiviral approach for enzyme replacement therapy in gaucher disease: development of L20_HEF1A_GBA-OPT-R534H, a stable human cell line
- Geração do vetor lentiviral bicistrônico para terapia gênica para doença de Gaucher utilizando biologia sintética e sistema Gateway para obtenção da molécula recombinante
- Generation of a human cell line with stable production of lysosomal recombinant ?-glucosylceramidase enzyme by lentiviral system
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