Gene-based therapies for neuromuscular disorders (2024)
- Authors:
- Autor USP: ZANOTELI, EDMAR - FM
- Unidade: FM
- DOI: 10.1055/s-0043-1777755
- Subjects: GENÉTICA; ATROFIA MUSCULAR; ESCLEROSE AMIOTRÓFICA LATERAL; ESCLEROTERAPIA
- Agências de fomento:
- Language: Inglês
- Abstract: Resumo Doenças neuromusculares (DNM) compõem um grupo amplo de doenças de causa tanto adquiridas quanto genéticas. Nos últimos anos, importantes avanços ocorreram quanto ao tratamento das DNM de causa genética e grande parte desses avanços se deve à implementação de terapias voltadas para a modificação gênica. Dentre essas terapias, destacam-se as terapias de reposição gênica, uso de RNA de interferência, uso de antinucleotídeos antisense, entre outras. E, mais importante, algumas dessas terapias já se tornaram realidade na prática médica e já foram aprovadas, ou estão a poucos passos da aprovação, por órgãos governamentais regulatórios. Esta revisão aborda aspectos mais recentes quanto ao uso das terapias genéticas avançadas para algumas das formas mais comuns de DNM, em especial para doenças do neurônio motor (esclerose lateral amiotrófica e atrofia muscular espinhal), neuropatias e distrofia muscular de Duchenne
- Imprenta:
- Publisher place: São Paulo SP
- Date published: 2024
- Source:
- Título: Arquivos de neuro-psiquiatria
- ISSN: 0004-282X
- Volume/Número/Paginação/Ano: v. 82, n. 6, 2024
- Este periódico é de acesso aberto
- Este artigo é de acesso aberto
- URL de acesso aberto
- Cor do Acesso Aberto: gold
- Licença: cc-by
-
ABNT
ZANOTELI, Edmar e FRANCA JUNIOR, Marcondes Cavalcante e MARQUES JUNIOR, Wilson. Gene-based therapies for neuromuscular disorders. Arquivos de neuro-psiquiatria, v. 82, n. 6, 2024Tradução . . Disponível em: https://observatorio.fm.usp.br/handle/OPI/58915. Acesso em: 04 jan. 2026. -
APA
Zanoteli, E., Franca Junior, M. C., & Marques Junior, W. (2024). Gene-based therapies for neuromuscular disorders. Arquivos de neuro-psiquiatria, 82( 6). doi:10.1055/s-0043-1777755 -
NLM
Zanoteli E, Franca Junior MC, Marques Junior W. Gene-based therapies for neuromuscular disorders [Internet]. Arquivos de neuro-psiquiatria. 2024 ; 82( 6):[citado 2026 jan. 04 ] Available from: https://observatorio.fm.usp.br/handle/OPI/58915 -
Vancouver
Zanoteli E, Franca Junior MC, Marques Junior W. Gene-based therapies for neuromuscular disorders [Internet]. Arquivos de neuro-psiquiatria. 2024 ; 82( 6):[citado 2026 jan. 04 ] Available from: https://observatorio.fm.usp.br/handle/OPI/58915 - Myopathy due to HMGCR antibodies in adult mimicking muscular dystrophy associated with cancer and statin exposure - narrative review of the literature - case report
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Informações sobre o DOI: 10.1055/s-0043-1777755 (Fonte: oaDOI API)
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