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Anti-complement treatment for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: time for proximal complement inhibition? A position paper from the SAAWP of the EBMT (2019)

  • Authors:
  • Autor USP: RODRIGUES, RODRIGO DO TOCANTINS CALADO DE SALOMA - FMRP
  • Unidade: FMRP
  • DOI: 10.3389/fimmu.2019.01157
  • Subjects: HEMOGLOBINAS; HEMATOLOGIA; ANEMIA
  • Keywords: Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria; Intravascular hemolysis; Extravascular hemolysis; Complement inhibition; Eculizumab; Ravulizumab; Compstatin
  • Language: Inglês
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  • Source:
  • Acesso à fonteDOI
    Informações sobre o DOI: 10.3389/fimmu.2019.01157 (Fonte: oaDOI API)
    • Este periódico é de acesso aberto
    • Este artigo é de acesso aberto
    • URL de acesso aberto
    • Cor do Acesso Aberto: gold
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    • ABNT

      RISITANO, Antonio M.; MAROTTA, Serena; RICCI, Patrizia; et al. Anti-complement treatment for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: time for proximal complement inhibition? A position paper from the SAAWP of the EBMT. Frontiers in Immunology, Lausanne, v. 10, 2019. Disponível em: < https://doi.org/10.3389/fimmu.2019.01157 > DOI: 10.3389/fimmu.2019.01157.
    • APA

      Risitano, A. M., Marotta, S., Ricci, P., Marano, L., Frieri, C., Cacace, F., et al. (2019). Anti-complement treatment for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: time for proximal complement inhibition? A position paper from the SAAWP of the EBMT. Frontiers in Immunology, 10. doi:10.3389/fimmu.2019.01157
    • NLM

      Risitano AM, Marotta S, Ricci P, Marano L, Frieri C, Cacace F, Sica M, Kulasekararaj AG, Calado RT, Scheinberg P, Notaro R, Latour RP de. Anti-complement treatment for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: time for proximal complement inhibition? A position paper from the SAAWP of the EBMT [Internet]. Frontiers in Immunology. 2019 ; 10Available from: https://doi.org/10.3389/fimmu.2019.01157
    • Vancouver

      Risitano AM, Marotta S, Ricci P, Marano L, Frieri C, Cacace F, Sica M, Kulasekararaj AG, Calado RT, Scheinberg P, Notaro R, Latour RP de. Anti-complement treatment for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: time for proximal complement inhibition? A position paper from the SAAWP of the EBMT [Internet]. Frontiers in Immunology. 2019 ; 10Available from: https://doi.org/10.3389/fimmu.2019.01157

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    Título do periódico: Blood.
    Volume: 78
    Primeira página: 820
    Ano: 1991
    DOI: 10.1182/blood.V78.3.820.820
    Autor: Lin
    Título: Complement C3dg-mediated erythrophagocytosis: implications for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 126
    Primeira página: 891
    Ano: 2015
    DOI: 10.1182/blood-2015-02-625871
    Autor: Hochsmann
    Título: Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria treatment with eculizumab is associated with a positive direct antiglobulin test
    Título do periódico: Vox sanguinis.
    Volume: 102
    Primeira página: 159
    Ano: 2012
    DOI: 10.1111/j.1423-0410.2011.01530.x
    Autor: Brodsky
    Título: How I treat paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 113
    Primeira página: 6522
    Ano: 2009
    DOI: 10.1182/blood-2009-03-195966
    Autor: Risitano
    Título: Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and the complement system: recent insights and novel anticomplement strategies
    Título do periódico: Adv Exp Med Biol.
    Volume: 735
    Primeira página: 155
    Ano: 2013
    DOI: 10.1007/978-1-4614-4118-2_10
    Autor: Risitano
    Título: From perpetual haemosiderinuria to possible iron overload: iron redistribution in paroxysmal nocturnal haemoglobinuria patients on eculizumab by magnetic resonance imaging
    Título do periódico: Br J Haematol.
    Volume: 158
    Primeira página: 415
    Ano: 2012
    DOI: 10.1111/j.1365-2141.2012.09145.x
    Autor: Gooneratne
    Título: Aplastic anaemia and PNH transformation with deposition of liver iron
    Título do periódico: Br J Haematol.
    Volume: 157
    Primeira página: 518
    Ano: 2012
    DOI: 10.1111/j.1365-2141.2012.09094.x
    Autor: Roth
    Título: Chronic treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria patients with eculizumab: safety, efficacy, and unexpected laboratory phenomena
    Título do periódico: Int J Hematol.
    Volume: 93
    Primeira página: 704
    Ano: 2011
    DOI: 10.1007/s12185-011-0867-y
    Autor: Rondelli
    Título: Polymorphism of the complement receptor 1 gene correlates with the hematologic response to eculizumab in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
    Título do periódico: Haematologica.
    Volume: 99
    Primeira página: 262
    Ano: 2014
    DOI: 10.3324/haematol.2013.090001
    Autor: Skerka
    Título: Complement factor H related proteins (CFHRs)
    Título do periódico: Mol Immunol.
    Volume: 56
    Primeira página: 170
    Ano: 2013
    DOI: 10.1016/j.molimm.2013.06.001
    Autor: Vieira-Martins
    Título: Defining the genetics of thrombotic microangiopathies
    Título do periódico: Transf Apheresis Sci.
    Volume: 54
    Primeira página: 212
    Ano: 2016
    DOI: 10.1016/j.transci.2016.04.011
    Autor: Risitano
    Título: Hemoglobin normalization after splenectomy in a paroxysmal nocturnal hemoglobinuria patient treated by eculizumab
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 112
    Primeira página: 449
    Ano: 2008
    DOI: 10.1182/blood-2008-04-151613
    Autor: Araten
    Título: Selective splenic artery embolization for the treatment of thrombocytopenia and hypersplenism in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
    Título do periódico: J Hematol Oncol.
    Volume: 7
    Primeira página: 27
    Ano: 2014
    DOI: 10.1186/1756-8722-7-27
    Autor: Matos-Fernandez
    Título: Current status of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
    Título do periódico: Biol Blood Marrow Transplant.
    Volume: 15
    Primeira página: 656
    Ano: 2009
    DOI: 10.1016/j.bbmt.2008.12.507
    Autor: Marotta
    Título: Hematopoietic stem cell transplantation for aplastic anemia and paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: current evidence and recommendations
    Título do periódico: Expert Rev Hematol.
    Volume: 7
    Primeira página: 775
    Ano: 2014
    DOI: 10.1586/17474086.2014.967678
    Autor: Luzzatto
    Título: Outrageous prices of orphan drugs: a call for collaboration
    Título do periódico: Lancet.
    Volume: 392
    Primeira página: 791
    Ano: 2018
    DOI: 10.1016/S0140-6736(18)31069-9
    Dose-Escalation Study of ALXN1210 IV in Patients With PNH
    Autor: Roth
    Título: Ravulizumab (ALXN1210) in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: results of 2 phase 1b/2 studies
    Título do periódico: Blood Adv.
    Volume: 2
    Primeira página: 2176
    Ano: 2018
    DOI: 10.1182/bloodadvances.2018020644
    Open-label Multiple Ascending Dose Study of ALXN1210 in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria
    ALXN1210, Versus Eculizumab in Complement Inhibitor Treatment-Naïve Adult Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
    Autor: Lee
    Título: Ravulizumab (ALXN1210) vs eculizumab in adult patients with PNH naive to complement inhibitors: the 301 study
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 133
    Primeira página: 530
    Ano: 2018
    DOI: 10.1182/blood-2018-09-876136
    ALXN1210, Versus Eculizumab in Adult Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Currently Treated With Eculizumab
    Autor: Kulasekararaj
    Título: Ravulizumab (ALXN1210) vs eculizumab in C5-inhibitor-experienced adult patients with PNH: the 302 study
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 133
    Primeira página: 540
    Ano: 2018
    DOI: 10.1182/blood-2018-09-876805
    Study to Assess Safety Efficacy Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of RO7112689 in Healthy Volunteers and Participants With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria
    Autor: Roth
    Título: The SMART-IgG Anti-hC5 antibody (SKY59/RO7112689) has favorable PK, PD, subcutaneous bioavailability, and safety profile in phase I HV study
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 130
    Primeira página: 4750
    Ano: 2017
    Autor: Roth
    Título: The SMART Anti-hC5 antibody (SKY59/RO7112689) shows good safety and efficacy in patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 132
    Primeira página: 535
    Ano: 2018
    DOI: 10.1182/blood-2018-99-113274
    Proof of Concept Study to Assess the Efficacy Safety and Pharmacokinetics of LFG316 in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria
    Study of the Safety Tolerability Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of REGN3918 in Healthy Volunteers
    Autor: Weyne
    Título: A randomized, double-blind, placebo-controlled phase 1 study of the pharmacokinetics and pharmacodynamics of REGN3918, a human antibody against complement factor C5, in healthy volunteers
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 132
    Primeira página: 1039
    Ano: 2018
    DOI: 10.1182/blood-2018-99-112262
    A, Randomized, Double-Blind Active-Controlled, Phase 3 Study Evaluating the Efficacy and Safety Of Abp 959 Compared With Eculizumab in Adult Subjects With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
    Autor: Johnston
    Título: A phase I single-ascending-dose clinical study of RA101495, a subcutaneously administered macrocyclic peptide inhibitor of complement C5 for treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
    Título do periódico: Haematologica.
    Volume: 101
    Primeira página: 347
    Ano: 2016
    Autor: Johnston
    Título: A phase I multiple-dose clinical study of RA101495, a subcutaneously administered macrocyclic peptide inhibitor of complement C5 for treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
    Título do periódico: Haematologica.
    Volume: 101
    Primeira página: 415
    Ano: 2016
    Phase, 2 Safety and Efficacy Study of RA101495 to Treat PNH Patients
    Autor: Hill
    Título: RA101495, a subcutaneously-administered peptide inhibitor of complement component C5, for the treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: phase 2 results
    Título do periódico: HemaSphere.
    Volume: 2
    Primeira página: 122
    Ano: 2018
    Phase 2 Safety and Efficacy Study of RA101495 to Treat PNH Patients Who Have an Inadequate Response to Eculizumab
    Extension Study of RA101495 for Patients With PNH Who Have Completed a RA101495 Clinical Study
    Autor: Weston-Davies
    Título: Clinical and immunological characterisation of coversin, a novel small protein inhibitor of complement C5 with potential as a therapeutic agent in PNH and other complement mediated disorders
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 124
    Primeira página: 4280
    Ano: 2014
    DOI: 10.1182/blood.V124.21.4280.4280
    Coversin in Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria (PNH) in Patients With Resistance to Eculizumab Due to Complement C5 Polymorphisms
    COBALT:, Coversin Global Study: An Open-Label, Safety, and Efficacy Trial in PNH Patients
    Autor: Hill
    Título: Results of COBALT, a phase II clinical trial of coversin in PNH
    Título do periódico: HemaSphere.
    Volume: 2
    Primeira página: 109
    Ano: 2018
    CONSERVE: Coversin Long Term Safety and Efficacy Surveillance Study
    A Phase 1/2 Study of an Investigational Drug ALN-CC5 in Healthy Adult Volunteers and Patients With PNH
    Autor: Hill
    Título: A subcutaneously administered investigational RNAi therapeutic (ALN-CC5) targeting complement C5 for treatment of PNH and complement-mediated diseases: interim phase 1 study results
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 126
    Primeira página: 2413
    Ano: 2015
    DOI: 10.1182/blood.V126.23.2413.2413
    Autor: Hill
    Título: A subcutaneously administered investigational RNAi therapeutic (ALN-CC5) targeting complement C5 for treatment of PNH and complement-mediated diseases: preliminary phase 1/2 study results in patients with PNH
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 128
    Primeira página: 3891
    Ano: 2016
    DOI: 10.1182/blood.V128.22.3891.3891
    A Phase 2 Open-label Single Dose Study of Subcutaneously Administered ALN-CC5 in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria who are Inadequate Responders to Eculizumab
    Safety and Pharmacokinetics of TT30 in Subjects With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
    Autor: Risitano
    Título: Safety and pharmacokinetics of the complement inhibitor TT30 in a phase i trial for untreated PNH patients
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 126
    Primeira página: 2137
    Ano: 2015
    DOI: 10.1182/blood.V126.23.2137.2137
    First-In-Human Clinical Study of the C3 Complement Inhibitor AMY- 101 in Healthy Male Volunteers
    Autor: Grossi
    Título: APL-2, a complement C3 inhibitor for the potential treatment of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH): Phase I data from two completed studies in healthy volunteers
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 128
    Primeira página: 1251
    Ano: 2016
    DOI: 10.1182/blood.V128.22.1251.1251
    A Phase I Study to Assess the Safety APL-2 as an Add-On to Standard of Care in Subjects With PNH
    Autor: Wong
    Título: Inhibition of C3 with APL-2 results in normalisation of markers of intravascular and extravascular hemolysis in patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 132
    Primeira página: 2314
    Ano: 2018
    DOI: 10.1182/blood-2018-99-110827
    Pilot, Study to Assess Safety, Preliminary, Efficacy and Pharmacokinetics of S,.C. APL-2 in PNH Subjects
    Multi-center, Extension Study to Evaluate the Long Term Safety and Efficacy of APL-2 in the Treatment of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
    A, Phase III, Randomized Multi-Center Open-Label Active-Comparator, Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of APL-2 in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
    Autor: Ellis-Pegler
    Título: An orally administered small molecule factor D inhibitor (ACH-4471) for treatment of PNH and complement diseases: preliminary phase I results in healthy volunteers
    Título do periódico: Haematologica.
    Volume: 101
    Primeira página: 416
    Ano: 2016
    A Treatment Study of ACH-0144471 in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
    A Long-term Treatment Study of ACH-0144471 in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
    A Treatment Study of ACH-0144471 in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) With Inadequate Response to Eculizumab
    Study, of Safety, Efficacy Tolerability Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of LNP023 in in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
    Autor: Risitano
    Título: Toward complement inhibition 2.0: next generation anti-complement agents for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
    Título do periódico: Am J heMatol.
    Volume: 93
    Primeira página: 564
    Ano: 2018
    DOI: 10.1002/ajh.25016
    Autor: Sheridan
    Título: Design and preclinical characterization of ALXN1210: a novel anti-C5 antibody with extended duration of action
    Título do periódico: PLoS ONE.
    Volume: 13
    Primeira página: e0195909
    Ano: 2018
    DOI: 10.1371/journal.pone.0195909
    Autor: Rother
    Título: The clinical sequelae of intravascular hemolysis and extracellular plasma hemoglobin: a novel mechanism of human disease
    Título do periódico: JAMA.
    Volume: 293
    Primeira página: 1653
    Ano: 2005
    DOI: 10.1001/jama.293.13.1653
    A, Phase 3, Randomized Parallel-Group Multicenter Open-Label Pharmacokinetic Noninferiority, Study of Ravulizumab Administered Subcutaneously Versus Intravenously in Adult Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Currently Treated With Eculizumab
    Autor: Fukuzawa
    Título: Long lasting neutralization of C5 by SKY59, a novel recycling antibody, is a potential therapy for complement-mediated diseases
    Título do periódico: Sci Rep.
    Volume: 7
    Primeira página: 1080
    Ano: 2017
    DOI: 10.1038/s41598-017-01087-7
    Autor: Sampei
    Título: Antibody engineering to generate SKY59, a long-acting anti-C5 recycling antibody
    Título do periódico: PLoS ONE.
    Volume: 13
    Primeira página: e0209509
    Ano: 2018
    DOI: 10.1371/journal.pone.0209509
    Autor: Peffault De Latour
    Título: Ravulizumab (ALXN1210) versus eculizumab in adults with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: pharmacokinetics and pharmacodynamics observed in two phase 3 randomized, multicenter studies
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 132
    Primeira página: 626
    Ano: 2018
    DOI: 10.1182/blood-2018-99-110858
    Autor: Josephson
    Título: mRNA display: from basic principles to macrocycle drug discovery
    Título do periódico: Drug Discov Today.
    Volume: 19
    Primeira página: 388
    Ano: 2014
    DOI: 10.1016/j.drudis.2013.10.011
    Autor: Ricardo
    Título: Preclinical evaluation of RA101495, a potent cyclic peptide inhibitor of C5 for the treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 126
    Primeira página: 939
    Ano: 2015
    DOI: 10.1182/blood.V126.23.939.939
    Autor: Ricardo
    Título: Discovery of orally bioavailable small molecules for inhibition of complement C5
    Título do periódico: Haematologica.
    Volume: 102
    Primeira página: 189
    Ano: 2017
    Autor: Ricardo
    Título: Characterization or orally bioavailable small molecule inhibitirs of complement C5
    Título do periódico: HemaSphere.
    Volume: 2
    Primeira página: 730
    Ano: 2018
    Autor: Nunn
    Título: Complement inhibitor of C5 activation from the soft tick Ornithodoros moubata
    Título do periódico: J Immunol.
    Volume: 174
    Primeira página: 2084
    Ano: 2005
    DOI: 10.4049/jimmunol.174.4.2084
    Autor: Ueda
    Título: Coversin blocked in vitro hemolysis in an eculizumab-resistant PNH patient with the C5 polymorphism (c.2654G>A)
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 126
    Primeira página: 2138
    Ano: 2015
    DOI: 10.1182/blood.V126.23.2138.2138
    Autor: Borodovsky
    Título: Development Of RNAi therapeutics targeting the complement pathway
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 122
    Primeira página: 2471
    Ano: 2013
    DOI: 10.1182/blood.V122.21.2471.2471
    Autor: Ricci
    Título: Effect of the compstatin analog Cp40 and of the recombinamt mini-factor H in an in vitro model ofisoagglutinin-mediated hemolysis
    Primeira página: 82
    Ano: 2014
    Autor: Risitano
    Título: Achievements and limitations of complement inhibition by eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: the role of complement component 3
    Título do periódico: Mini Rev Med Chem.
    Volume: 11
    Primeira página: 528
    Ano: 2011
    DOI: 10.2174/138955711795843301
    Autor: Ricklin
    Título: Complement-targeted therapeutics
    Título do periódico: Nat Biotechnol.
    Volume: 25
    Primeira página: 1265
    Ano: 2007
    DOI: 10.1038/nbt1342
    Autor: Holers
    Título: The complement system as a therapeutic target in autoimmunity
    Título do periódico: Clin Immunol.
    Volume: 107
    Primeira página: 140
    Ano: 2003
    DOI: 10.1016/S1521-6616(03)00034-2
    Autor: Morgan
    Título: Complement, a target for therapy in inflammatory and degenerative diseases. Nature reviews
    Título do periódico: Drug Discov.
    Volume: 14
    Primeira página: 857
    Ano: 2015
    DOI: 10.1038/nrd4657
    Autor: Schmidt
    Título: Rational engineering of a minimized immune inhibitor with unique triple-targeting properties
    Título do periódico: J Immunol.
    Volume: 190
    Primeira página: 5712
    Ano: 2013
    DOI: 10.4049/jimmunol.1203548
    Autor: Maibaum
    Título: Small-molecule factor D inhibitors targeting the alternative complement pathway
    Título do periódico: Nat Chem Biol.
    Volume: 12
    Primeira página: 1105
    Ano: 2016
    DOI: 10.1038/nchembio.2208
    Autor: Fridkis-Hareli
    Título: Design and development of TT30, a novel C3d-targeted C3/C5 convertase inhibitor for treatment of human complement alternative pathway-mediated diseases
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 118
    Primeira página: 4705
    Ano: 2011
    DOI: 10.1182/blood-2011-06-359646
    Autor: Sahu
    Título: Inhibition of human complement by a C3-binding peptide isolated from a phage-displayed random peptide library
    Título do periódico: J Immunol.
    Volume: 157
    Primeira página: 884
    Ano: 1996
    Autor: Mastellos
    Título: Compstatin: a C3-targeted complement inhibitor reaching its prime for bedside intervention
    Título do periódico: Eur J Clin Invest.
    Volume: 45
    Primeira página: 423
    Ano: 2015
    DOI: 10.1111/eci.12419
    Autor: Ricklin
    Título: Compstatin: a complement inhibitor on its way to clinical application
    Título do periódico: Adv Exp Med Biol.
    Volume: 632
    Primeira página: 273
    Ano: 2008
    DOI: 10.1007/978-0-387-78952-1_20
    Autor: Qu
    Título: New analogs of the clinical complement inhibitor compstatin with subnanomolar affinity and enhanced pharmacokinetic properties
    Título do periódico: Immunobiology.
    Volume: 218
    Primeira página: 496
    Ano: 2013
    DOI: 10.1016/j.imbio.2012.06.003
    Amyndas
    Autor: Lambris
    Título: An update on the clinical development of compstatin (AMY-101)
    Ano: 2018
    Apellis
    Autor: Morgan
    Título: Novel small-molecule inhibitors targeting complement factor D for therapy of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 124
    Primeira página: 4817
    Ano: 2014
    DOI: 10.1182/blood.V124.21.4817.4817
    Autor: Wiles
    Título: Preclinical evaluation of orally bioavailable small-molecule inhibitors of complement factor D as a potential treatment for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 124
    Primeira página: 4819
    Ano: 2014
    DOI: 10.1182/blood.V124.21.4819.4819
    Autor: Schubart
    Título: Small-molecule factor B inhibitorsfor oral treatment of alternative pathway driven diseases
    Ano: 2016
    Autor: Brodsky
    Título: A prospective analysis of breakthrough hemolysis in 2 phase 3 randomized studies of ravulizumab (ALXN1210) versus eculizumab in adults with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 132
    Primeira página: 2330
    Ano: 2018
    DOI: 10.1182/blood-2018-99-110874
    Autor: Hill
    Título: Thrombosis in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 121
    Primeira página: 4985
    Ano: 2013
    DOI: 10.1182/blood-2012-09-311381
    Autor: Socie
    Título: Eculizumab in paroxysmal nocturnal haemoglobinuria and atypical haemolytic uraemic syndrome: 10-year pharmacovigilance analysis
    Título do periódico: Br J Haematol
    Volume: 185
    Primeira página: 297
    Ano: 2019
    DOI: 10.1111/bjh.15790
    Autor: Mayilyan
    Título: Complement genetics, deficiencies, and disease associations
    Título do periódico: Protein Cell.
    Volume: 3
    Primeira página: 487
    Ano: 2012
    DOI: 10.1007/s13238-012-2924-6
    Autor: Degn
    Título: Disease-causing mutations in genes of the complement system
    Título do periódico: Am J Hum Genet.
    Volume: 88
    Primeira página: 689
    Ano: 2011
    DOI: 10.1016/j.ajhg.2011.05.011
    Autor: Ram
    Título: Infections of people with complement deficiencies and patients who have undergone splenectomy
    Título do periódico: Clin Microbiol Rev.
    Volume: 23
    Primeira página: 740
    Ano: 2010
    DOI: 10.1128/CMR.00048-09
    Autor: E
    Título: Clinical aspects and molecular basis of primary deficiencies of complement component C3 and its regulatory proteins factor I and factor H
    Título do periódico: Scand J Immunol.
    Volume: 63
    Primeira página: 155
    Ano: 2006
    DOI: 10.1111/j.1365-3083.2006.01729.x
    Autor: Skattum
    Título: Complement deficiency states and associated infections
    Título do periódico: Mol Immunol.
    Volume: 48
    Primeira página: 1643
    Ano: 2011
    DOI: 10.1016/j.molimm.2011.05.001
    Autor: Cunliffe
    Título: Recurrent meningococcal septicaemia and properdin deficiency
    Título do periódico: J Infect.
    Volume: 31
    Primeira página: 67
    Ano: 1995
    DOI: 10.1016/S0163-4453(95)91550-8
    Autor: Sprong
    Título: Deficient alternative complement pathway activation due to factor D deficiency by 2 novel mutations in the complement factor D gene in a family with meningococcal infections
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 107
    Primeira página: 4865
    Ano: 2006
    DOI: 10.1182/blood-2005-07-2820
    Autor: Slade
    Título: Deficiency in complement factor B
    Título do periódico: N Engl J Med.
    Volume: 369
    Primeira página: 1667
    Ano: 2013
    DOI: 10.1056/NEJMc1306326
    Autor: Konar
    Título: Eculizumab treatment and impaired opsonophagocytic killing of meningococci by whole blood from immunized adults
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 130
    Primeira página: 891
    Ano: 2017
    DOI: 10.1182/blood-2017-05-781450
    Autor: Mastellos
    Título: Expanding complement therapeutics for the treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
    Título do periódico: Sem Hematol.
    Volume: 55
    Primeira página: 167
    Ano: 2018
    DOI: 10.1053/j.seminhematol.2018.02.002
    Autor: Irmscher
    Título: Kallikrein cleaves C3 and activates complement
    Título do periódico: J Innate Immun.
    Volume: 10
    Primeira página: 94
    Ano: 2018
    DOI: 10.1159/000484257
    Autor: Patel
    Título: In vitro combination studies of ACH-4471 with eculizumab to assess a potential “Switch” treatment approach for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
    Título do periódico: Blood.
    Volume: 130
    Primeira página: 2198
    Ano: 2017

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