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Otimização e utilização de macroendonucleases quiméricas para tentativa de correção da distrofia muscular em modelo canino (GRMD) (2011)

  • Authors:
  • USP affiliated authors: NOGUEIRA, JOSÉ LUIZ - FMVZ
  • Unidades: FMVZ
  • Sigla do Departamento: VCI
  • Subjects: CÃES (PATOLOGIA); DOENÇAS MUSCULARES EM ANIMAL; GENÉTICA MOLECULAR; PATOLOGIA VETERINÁRIA
  • Keywords: Bone-marrow; Células tronco; Distrofia muscular; Gene therapy; Medula óssea; Mesenchymal stem cells; Muscular dystrophy; RNAi; RNAi; Terapia gênica
  • Language: Português
  • Abstract: As doenças genéticas degenerativas atingem milhões de crianças em todo o mundo. Dentre essas doenças, a distrofia muscular, caracterizada como uma doença monogênica poderia ser tratada na sua origem através da terapia gênica. Assim, este estudo propõe à correção da mutação no gene da distrofina, causador da distrofia muscular através de modificações genéticas específicas. A criação de novas classes de terapêuticos que podem desencadear rearranjos no DNA genômico de maneira específica representa uma nova promessa para experimentos em terapia gênica. A tecnologia usada foi o RNA interferente (RNAi) que é utilizada para regulação da expressão gênica pós-transcricional. A Ku 70 é uma das proteínas específicas para a recombinação não homóloga, o RNAi foi usado na tentativa de atenuar a Ku70, prevalecendo então a expressão da recombinação homóloga, com intuito de corrigir a mutação gênica causadora da distrofia muscular em cães. Para tal avaliação, utilizamos linhagens de células tronco (CT) mesenquimais recentemente isoladas, oriundas de populações mononucleares da médula óssea de cães jovens afetados pela distrofia muscular, apresentando bons resultados em cultivo e caracterização. Este trabalho proporciona além da criação de uma nova terapêutica específica para a correção da distrofia muscular, o aumento do conhecimento e entendimento na indução de modificações genômicas em células, no desenvolvimento de novas classes de agentes terapêuticos moleculares que representam umgrande potencial em estudos e no tratamento de várias doenças genéticas e infecciosas, degenerativas ou adquiridas. O presente trabalho apresenta métodos de isolamento e caracterização de células tronco-mesenquimais bem como a utilização de RNAi visando promover a recombinação homóloga entre o DNA transfectado e o alvo no DNA genômico
  • Imprenta:
  • Data da defesa: 19.12.2011

  • How to cite
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    • ABNT

      NOGUEIRA, José Luiz; AMBROSIO, Carlos Eduardo. Otimização e utilização de macroendonucleases quiméricas para tentativa de correção da distrofia muscular em modelo canino (GRMD). 2011.Universidade de São Paulo, São Paulo, 2011. Disponível em: < http://www.teses.usp.br/teses/disponiveis/10/10132/tde-21092012-170635/ >.
    • APA

      Nogueira, J. L., & Ambrosio, C. E. (2011). Otimização e utilização de macroendonucleases quiméricas para tentativa de correção da distrofia muscular em modelo canino (GRMD). Universidade de São Paulo, São Paulo. Recuperado de http://www.teses.usp.br/teses/disponiveis/10/10132/tde-21092012-170635/
    • NLM

      Nogueira JL, Ambrosio CE. Otimização e utilização de macroendonucleases quiméricas para tentativa de correção da distrofia muscular em modelo canino (GRMD) [Internet]. 2011 ;Available from: http://www.teses.usp.br/teses/disponiveis/10/10132/tde-21092012-170635/
    • Vancouver

      Nogueira JL, Ambrosio CE. Otimização e utilização de macroendonucleases quiméricas para tentativa de correção da distrofia muscular em modelo canino (GRMD) [Internet]. 2011 ;Available from: http://www.teses.usp.br/teses/disponiveis/10/10132/tde-21092012-170635/

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